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劲爆了!美国首款价值超过100万美元药物即将诞生?


这款天价药物到底是何“神药”?其定价竟如此高,普通大众只能望而却步。


它是由著名制药商BioMarin,Spark Therapeutics和UniQure开发,是一款新型的基因疗法,旨在影响血液凝结能力而治疗血友病。它的治疗机制是在基因复制到表达的过程中,运用该疗法提供健康的备用基因,以弥补矫正基因缺陷引起的血友病,达到治愈或者有效改善疾病的目的。


新基因疗法的诞生为深受疾病煎熬的患者带来了希望,但其价格非普通人能消受得起。Leerink的分析师曾在周一的一份研究报告中写道,这款新药物的价格将攀升至150万美元,尤其是在美国处方药不断加价的大环境里,新基因疗法的价值享有惊人的“定价”也是在情理之中。血友病治疗的路程是漫长的、艰难的,根据Leerink的报道,美国大约有两万人患有血友病,因子替代疗法是目前针对血友病患者的主要治疗方法,成年患者每年大概需花费58万美元至80万美元,而对于一些患者来说,每年的费用可能达到100万美元,甚至更高。因此,笔者认为,这款新药物虽然给了大部分患者“一线生机”,但其价格却是患者不能承受之痛。


这项基因疗法药物并不是美国获批的首款。2017年12月由Spark研发生产的Luxturna问世,是为第一项矫正基因缺陷的基因疗法药物,也是首次用AAV运输的基因疗法,用于改善基因缺陷引起的视网膜病变(IRD)的患者。此疗法用AAV将健康的RPE65基因引入患者体内,让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。它不但能治疗莱伯氏先天性黑蒙症,还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的眼疾。但对于因病毒引起免疫反应等,这种药物只能在有限的时间内有效。


Luxturna的提前获批一度引起了医药界的热议狂潮,主要是因为全世界仅有两种基因疗法在欧洲获得批准并使用,而美国对任何基因疗法的审批都极为谨慎,获批的几率微乎其微。Luxturna的成功入市不仅标志着它的历史性意义,更是继诺华CAR-T后的又一里程碑。这就直接导致它在12月获批之后,就迎来了85万美元的市值。


所谓的天价药是因为其存在的价值,当人类在承受罕见疾病给身体带来的痛苦之时,这些孤儿药对生命所发挥的作用是巨大的。甚者,制药企业在研发基因药物的过程中,对目标病毒的培育、靶向基因的选择、表达,再到最后药物的生产,都需要花费企业数年持续地投入。即使上市,医保费用和市场也难以承受这样的重负。因此,这也是为什么世界上罕见药物的诞生寥寥无几的关键所在,而这款新基因疗法的到来不仅突破美国药价的门槛,更给全球对基因治疗的研究提供了动力和新思路。

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